Por Mercedes Gomez

“La UNSAM, la UNL y el CONICET patentaron en Israel un desarrollo biotecnológico para tratar enfermedades neurodegenerativas”. Parece un fragmento de un libro de ciencia ficción, pero no: está pasando ahora, en los pasillos de nuestras universidades nacionales. 

Las enfermedades neurodegenerativas son aquellas en las que las células del sistema nervioso central, es decir, las neuronas, dejan de funcionar o mueren. El problema es que esas células, que son las encargadas de procesar y transmitir la información a través de todo el sistema nervioso, tienen escasa capacidad de regenerarse. Por ejemplo, en la enfermedad de Parkinson las neuronas se mueren en el área del cerebro que controla los movimientos del cuerpo (ganglios basales), lo que se traduce en sacudidas y espasmos corporales bruscos. 

Básicamente, todo lo que pensamos, sentimos y hacemos sería imposible sin estas células del sistema nervioso central y sus células de sostén: las gliales. Lamentablemente, estas enfermedades empeoran con el tiempo y aún no existe un tratamiento efectivo que permita prevenirlas o curarlas. Por suerte existe la ciencia y, en la Argentina, podemos estar orgullosos de lxs científicxs que tenemos.

En la Universidad Nacional del Litoral (UNL), Ricardo Kratje y Marina Etcheverrigaray son pionerxs en la producción de eritropoyetina humana modificada. Gracias a su capacidad para producir y mantener la circulación de los glóbulos rojos, la eritropoyetina humana —o, para los amigos, hEPO— sirve para tratar la anemia. Además, mejora la neuroprotección y la neuroplasticidad, es decir, permite proteger a las neuronas del daño de ciertos agentes y restablecer las conexiones neuronales. Por esto último, podría inferirse que se la puede utilizar para tratar enfermedades neurodegenerativas. Sin embargo, al administrarla en pacientes que no padecen anemia, produce efectos indeseados vinculados con su acción sobre los glóbulos rojos. Para cumplir con su función, la hEPO se une a dos receptores distintos. Los receptores son como candados en la superficie de las células y la hEPO sería la llave que permite la unión entre ambos.

Lo que estxs investigadorxs hicieron fue modificar la hEPO para impedir su unión con uno de los receptores: se le agregó una cadena de azúcares que no solo permite bloquear la activación de la producción de glóbulos rojos —que genera respuestas no deseadas—, sino que también brinda mayor estabilidad y más tiempo en circulación sanguínea. Esto último es clave para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas. 

Este primer paso, si bien en el paper se menciona al pasar, no es algo sencillo de lograr. Requiere muchos años de estudio, frustración y ensayos que salen mal, pero de los que, por supuesto, surgen nuevas preguntas y horizontes hacia donde apuntar. Es muy importante para proyectos como este formar una red de colaboradores interdisciplinaria a lo largo del mundo que se nutra de la diversidad de laboratorios y equipos, y permita realizar la mayor cantidad de ensayos posibles. En este sentido, el siguiente paso del equipo fue contactarse con el Laboratorio de Neurobiología Molecular y Celular que dirige Camila Scorticati en el Instituto de Investigaciones Biotecnológicas (IIB) de la UNSAM, en donde se realizaron ensayos para validar sus efectos terapéuticos. Hasta el momento, el desarrollo fue probado con éxito en ensayos in vitro e in vivo.

La gran noticia es que, hace unas semanas se aprobó, en su totalidad, la patente de este desarrollo en Israel. 

Una patente de invención es un derecho que concede el Estado para la protección de una invención proporcionando derechos exclusivos que permiten utilizarla y explotarla, e impidiendo que terceros la utilicen sin consentimiento. Cada país evalúa la patente y puede concederse de manera parcial o total.  En este caso, lxs titulares de la patente son un grupo de científicxs argentinxs integrado por seis investigadorxs del CONICET en la UNSAM y en la UNL.

Ahora bien, ¿Israel?  

Israel tiene una visión muy interesante sobre el sistema científico- tecnológico y por ello hace un gran aporte de su PBI a la ciencia y a la tecnología, colocándose entre los diez países que más invierten en este campo. Por lo tanto, que el desarrollo se haya patentado en este país otorga validez internacional y coloca a este hito argentino ante los ojos del mundo.

Sin embargo, para poder llevar el producto al mercado se necesitan inversiones que permitan financiar nuevos ensayos de laboratorio y ensayos clínicos, los cuales son muy costosos. Para esto es clave patentar el desarrollo a nivel internacional, país por país, sobre todo si se tiene en cuenta que la solicitud de patentes también requiere de inversiones. Mientras tanto, el equipo sigue realizando ensayos para poder ajustar el desarrollo y para, en un futuro, poder probarlo en pacientes. 

Creo que es fundamental que el mundo registre los grandes agujeros de la farmacología y, en este sentido, crezca el apoyo a la creación de un repertorio de drogas que no solo ataquen enfermedades neurodegenerativas. Que los ojos del mundo estén puestos acá, en las conexiones que importan: en las conexiones neuronales, pero también en aquellas que facilitan vínculos, infraestructura y sistemas que repercuten en la calidad y esperanza de vida de las personas.

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